Primäre biliare Cholangitis (PBC) ist eine chronisch autoimmun-cholestatische Lebererkrankung, die vorwiegend Frauen (9:1) im Alter von 30–60 betrifft. Prävalenz ~1/1.000.
Pathogenese
Autoimmunzerstörung kleiner intrahepatischer Gallengänge → Cholestase → fortschreitende Fibrose → Zirrhose. Antimitochondriale Antikörper (AMA) bei 95% (diagnostisches Merkmal).
Symptome
- Müdigkeit (80%, oft unverhältnismäßig zur Krankheitsschwere)
- Juckreiz (55–70%, oft nächtlich, cholestatisch)
- Sicca-Syndrom (trockene Augen/Mund; Überlappung Sjögren)
- Rechtsupperbauch-Beschwerden
- Ikterus, Xanthelasmen, Hyperpigmentierung (später)
- Osteoporose (hohes Frakturrisiko)
- Asymptomatisch in frühen Stadien (zufällige ALP-Erhöhung)
Diagnose
Zwei von drei: (1) ALP >1,5× ULN × 6 Monate, (2) AMA ≥1:40, (3) kompatible Histologie. Leberbiopsie bei AMA-negativem Befund oder wenn Stadieneinteilung benötigt.
Behandlung
- UDCA 13–15 mg/kg/Tag: Erstlinien; verbessert transplantationsfreies Überleben. Ansprechkriterien (Paris, Toronto, Barcelona) nach 12 Monaten leiten Zweitlinien-Bedarf ein.
- Obeticholsäure (OCA) 5–10 mg/Tag: FDA-zugelassen bei unzureichendem UDCA-Ansprechen; Juckreiz, Lipide überwachen.
- Fibrate (Bezafibrat/Fenofibrat): Off-Label; wirksam bei biochemischem Nichtansprechen; geringere Kosten.
- Symptomatisch: Cholestyramin (Juckreiz), Rifampicin (refraktär), Naltrexon; Vitamin D/K, Kalzium; Osteoporose-Screening/Behandlung.
Fortgeschrittene Erkrankung
- Zirrhose: Varizen-Screening, HCC-Surveillance, Transplantations-Evaluation (MELD-Na).
- Exzellente Ergebnisse bei frühem UDCA; 10-Jahres-Transplantationsfreies Überleben >90% bei biochemischem Ansprechen.
