1. Zielgerichtete Therapien
- CML: Imatinib, Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib, Ponatinib (BCR-ABL1 TKIs).
- CLL: Ibrutinib, Acalabrutinib, Zanubrutinib (BTK-Inhibitoren); Venetoclax (BCL-2).
- AML: Midostaurin, Gilteritinib (FLT3); Ivosidenib (IDH1); Enasidenib (IDH2).
2. Immuntherapie
- CAR-T-Zell: Tisagenlecleucel, Axicabtagene ciloleucel, Lisocabtagene maraleucel (CD19+ B-ALL, DLBCL); Idecabtagene vicleucel, Ciltacabtagene autoleucel (BCMA+ Myelom).
- Bispezifika: Blinatumomab (CD3×CD19), Teclistamab (CD3×BCMA), Mosunetuzumab (CD3×CD20).
- Checkpoint-Inhibitoren: Pembrolizumab (PMBCL, cHL).
3. Innovationen bei Stammzelltransplantation
- Reduzierte Intensitätskonditionierung (RIC) erweitert die Zulassung.
- Haploidentische Spender plus post-transplantatzyklisches Cyclophosphamid (PTCy) erweitern den Spenderpool.
- Nabelschnurblutexpansion (Omidubicel) beschleunigt die Engraftment.
4. Gentherapie und -editierung
- Sichelzellanämie und β-Thalassämie: Exagamglogene autotemcel (Casgevy, CRISPR-Cas9 BCL11A-Editierung); Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lentiviral βA-T87Q-Globin).
- Hämophilie A/B: AAV-vermittelte Faktor-VIII/IX-Gentransfer (Valoctocogene roxaparvovec, Etranacogene dezaparvovec).
5. Neue orale Antikoagulanzien (DOACs)
- Apixaban, Rivaroxaban, Edoxaban, Dabigatran – vorhersehbare PK, keine routinemäßige Überwachung, geringere Intrakranialblutung gegenüber Warfarin.
- Indikationen: Vorhofflimmern, VTE-Behandlung/-prävention, postorthopädische Chirurgie.
6. Hämatopoetische Wachstumsfaktoren
- Erythropoese-stimulierende Mittel (Epoetin, Darbepoetin) für CKD/Chemo-Anämie.
- G-CSF/GM-CSF (Filgrastim, Sargramostim) für Neutropenie.
- Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (Romiplostim, Eltrombopag, Avatrombopag) für ITP, chemoinduzierte Thrombozytopenie.
Diese Fortschritte verlagern die Hämatologie gemeinsam hin zu präzisionsmedizinischer, kurativer und lebensqualitätsorientierter Versorgung.
