Behandlung der Beta-Thalassämie: Transfusionen, Chelation, Transplantation & aufkommende Gentherapie

Management ist schwernessbasiert:

1. Regelmäßige Transfusionen (Hb 9–10 g/dL aufrechterhalten) für Thalassämie major.
2. Eisen-Chelation (Deferasirox, Deferoxamin, Deferipron) zur Vermeidung von Eisenüberladung.
3. Hämatopoetische Stammzelltransplantation – kurativ mit passendem Spender; am besten im Kindesalter.
4. Splenektomie bei Hypersplenismus.
5. Hydroxyurea – induziert HbF, kann Transfusionslast reduzieren.
6. Gentherapie (lentivirale β-Globin-Hinzufügung) – in einigen Regionen zugelassen; aufkommend.
7. Unterstützende Pflege – Monitoring, Impfungen, Ernährung, psychosoziale Unterstützung.

Multidisziplinäre Thalassämie-Zentren optimieren Ergebnisse.