Stammzelltherapie bei Multipler Sklerose (MS): Ein Überblick

Übersicht über die Stammzelltherapie bei MS

Eine Überprüfung von mehr als 400 Behandlungsfällen zeigt, dass 60 % bis 70 % der Patienten mit Multipler Sklerose (MS), die sich einer Stammzelltransplantation unterzogen haben, ein 3-jähriges progressionsfreies Überleben hatten, mit einer behandlungsbedingten Morbidität von 1 % bis 2 %. In-vitro-Studien deuten auch auf ein Ende der MS-verursachenden Autoimmunreaktionen hin, wobei die klinische Remission nach vollständiger normaler Immunrekonstitution anhält. Prospectiv randomisierte Studien zur Stammzellbehandlung von MS wurden 2008 in Europa und den USA gestartet.

Was ist Multiple Sklerose?

MS, auch als disseminierte Sklerose oder Enzephalomyelitis disseminata bekannt, ist eine chronisch entzündliche und degenerative Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS). Autoimmunität gegen Myelinscheiden wird bei MS beobachtet und führt zur Demyelinisierung von Neuronen. Der Verlust von Myelin und Plaquebildungen (Sklerosen) in der weißen Substanz des ZNS stört die neuronale Signalübertragung und verursacht körperliche und kognitive Beeinträchtigungen. Die Ursache bleibt unbekannt.

Stammzellen

Für die Behandlung von MS verwendete Stammzellen werden aus dem erwachsenen Knochenmark gewonnen. Diese hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) sind von Natur aus multipotent. HSCs sind in der Lage, sich selbst zu erneuern und sich zu Zellen aller Blutlinien zu differenzieren. Transplantierte HSCs können sich auch in spezifische Zelltypen (z. B. Muskel-, Haut-, Leber-, Lungen- und Nervenzellen) differenzieren.

Behandlung

Pharmazeutische Behandlungen für MS konzentrieren sich auf die entzündlichen Mechanismen der Krankheit. Diese Behandlungen sind von begrenzter Wirksamkeit bei der Unterdrückung immunvermittelter ZNS-Entzündungen und klinischer Rückfälle. Nach vielversprechenden Studien in Tiermodellen von Autoimmunerkrankungen wurde Immunsuppression gefolgt von HSCs als Behandlung bei schweren Formen von MS getestet.

Vorteile

Die Vorteile der HSC-Therapie für MS umfassen, dass HSCs ins Gehirn gelangen und neue Nervenzellen produzieren. Remyelinisierung wurde ebenfalls beobachtet. HSC-Transplantation ist auch mit Veränderungen in der Thymusproduktion verbunden. Diese Veränderungen umfassen ein neues und vielfältiges T-Zell-Rezeptor (TCR)-Repertoire.

Ergebnisse

HSC-Transplantation kann ZNS-Reparatur und -Regeneration über verschiedene Wirkmechanismen fördern. Vorgeschlagene Mechanismen umfassen Zellersatz, Remyelinisierung und Zuschauertätigkeit (Immunmodulation). Entzündliche Aktivität wird ebenfalls durch die Behandlung reduziert. Zwei prospektive randomisierte Studien sind in Europa und den USA im Gange. Diese Studien sind die ersten, die klinisch testen, ob Stammzelltransplantation bei schweren Fällen von MS überlegen ist gegenüber immunsuppressiven Behandlungen.