FDA-zugelassene krankheitsmodifizierende Medikamente
- Riluzol (1995) – Glutamat-Freisetzungsinhibitor; verlängert das Überleben um ~3–6 Monate. Oral 50 mg BID.
- Edaravon (2017 USA) – Freiradikal-Scavenger; verlangsamt den funktionellen Verfall (ALSFRS-R) im Frühstadium. IV- oder orale Formulierung.
- Natriumphenylbutyrat-Taurolsodiol (Relyvrio/Albrioza) (2022) – Mitochondrialer/ER-Stressreduktion; modester Überlebensvorteil.
- Tofersen (2023) – Antisense-Oligonukleotid für SOD1-ALS (2 % der Fälle); intrathekal.
Multidisziplinäre unterstützende Pflege
- Atmung – NIV (BiPAP) verlängert Überleben/Qualität; Tracheostomie für Langzeit.
- Ernährung – PEG-Sonde bei unzureichender oraler Aufnahme.
- Kommunikation – AAC-Geräte, Blicktechnik.
- Mobilität – PT, Orthesen, Elektrorollstuhl.
- Spastik/Krämpfe – Baclofen, Tizanidin, Botulinumtoxin.
- Speichelfluss – Anticholinergika, Botulinumtoxin, Strahlentherapie.
- Palliativversorgung – Frühe Integration verbessert QoL.
Aufkommende Therapien
- Gen-Therapien (AAV-vermittelt), Stammzellen, Neurotrophe Faktoren, Antisense für andere Gene (C9orf72, FUS, TARDBP).
- Biomarker (NfL, pNfH) für Studienanreicherung.
Keine Heilung noch; umfassende Klinikversorgung verlängert Überleben und Würde.
