Arzneimittelentwicklungsprozess: Phasen, Kosten & Zeitplan

Der Prozess, ein neues Medikament durch Entdeckung und Entwicklung zu bringen und es auf den Markt zu liefern, ist ein langwieriger, teurer, forschungsintensiver und hochriskanter Unterfangen, bei dem Scheitern an jedem Punkt des Prozesses droht. In den USA wird der Prozess auf 10-15 Jahre geschätzt, bei Kosten, die von 800 Millionen US-Dollar im Jahr 2000 auf über 1,3 Milliarden US-Dollar im Jahr 2006 gestiegen sind. Ein Medikament wird für jede 5.000-10.000 Verbindungen, die während der Entdeckung geprüft werden, auf den Markt gebracht. Einunddreißig Medikamente und Biologika wurden 2008 zugelassen, während zu Beginn des Jahres 2009 2.900 Verbindungen in der Entwicklung waren.

Entdeckungsphase

Mit der Identifizierung eines unerfüllten medizinischen Bedarfs beginnt der Prozess mit der Identifizierung und Validierung eines Zielmoleküls im Körper. Verbindungen werden dann geprüft und die Leitverbindung auf Wirksamkeit gegen das Ziel optimiert.

Präklinische Phase

Die Leitverbindung unterliegt umfangreichen Toxikologie-Tests in Labor- und Tierstudien, um festzustellen, ob sie auf Tests am Menschen übergehen sollte. (3-6 Jahre)

IND-Einreichung

Am Ende der präklinischen Studien werden die Forschungsdaten als Investigational New Drug Submission (IND) bei der FDA (Food and Drug Administration) in den USA eingereicht (oder vergleichbare Behörden in anderen Ländern). Eine FDA-Zulassung erlaubt es dem neuen Medikament, in klinische Studien am Menschen überzugehen.

Klinische Studien, Phasen I-III

Studien am Menschen beginnen mit Phase-I-Klinischen Studien, bei denen Studien durchgeführt werden, meist mit 20-100 gesunden Freiwilligen, um festzustellen, wie gut der Arzneimittelkandidat vertragen wird. (Sicherheit). (6 Monate - 1 Jahr)

Phase-II-„Proof of Concept“-Studien gehen zu 100-500 Patientenfreiwilligen über, um Wirksamkeit und optimale Dosierung zu bestimmen und die Arzneimittelsicherheit weiter zu untersuchen. (1 Jahr)

In Phase III wird eine erweiterte Prüfung zur Verifizierung der Wirksamkeit und Überwachung von Nebenwirkungen bei Langzeitanwendung des Medikaments an 1.000-5.000 Patientenfreiwilligen durchgeführt. (1 - 4 Jahre)

NDA-Einreichung und FDA-Zulassungsprüfung

Am Ende der Phase-III-Studien stellt das Arzneimittelunternehmen alle Daten zusammen und analysiert sie, die es während des Prozesses erzeugt hat, und präsentiert seine Ergebnisse an die US-FDA in einer New Drug Application (NDA). Diese Regierungsbehörde prüft die eingereichten Informationen und trifft eine Entscheidung, ob ein Medikament als sicher und wirksam für die Vermarktung in den USA erwiesen wurde. (6 Monate - 2 Jahre)

Phase IV

Die FDA verlangt manchmal, dass ein Unternehmen zusätzliche „Post-Marketing-Studien“ durchführt, um die Langzeitsicherheit zu überwachen oder Daten in einer bestimmten Patientengruppe zu generieren (z. B. ältere Menschen). Die Kosten für eine Studie können 20-30 Millionen US-Dollar betragen. Diese Studien können verwendet werden, um eine Supplemental NDA zur Anwendung des Medikaments für zusätzliche Krankheitsindikationen einzureichen.