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Gentherapie 2024: Zugelassene Behandlungen, Pipeline-Durchbrüche und verbleibende Hürden

Zugelassene Gentherapien (Ausgewählt, Stand 2024)

TherapieIndikationVektor / Ansatz
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)Spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1AAV9-SMN1
Luxturna (voretigene neparvovec)RPE65-vermittelte RetinaldystrophieAAV2-RPE65
Zynteglo (betibeglogene autotemcel)Transfusionsabhängige β-ThalassämieLentiviral β-Globin (autologe HSC)
Skysona (elivaldogene autotemcel)Zerebrale AdrenoleukodystrophieLentiviral ABCD1 (autologe HSC)
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)Hämophilie BAAV5-FIX
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)Hämophilie AAAV5-FVIII
CAR-T (Kymriah, Yescarta, Tecartus, Breyanzi, Carvykti)B-Zell-Malignome (ALL, DLBCL, MCL, MM)Autologe T-Zellen + anti-CD19/BCMA CAR

Pipeline-Highlights

  • Mukoviszidose: AAV-CFTR inhaliert (Phase 2/3)
  • Sichelzellenkrankheit: CRISPR-Cas9 (exa-cel, Casgevy – zugelassen UK/US 2023) editiert BCL11A-Enhancer → HbF-Induktion
  • Duchenne-Muskeldystrophie: Mikro-Dystrophin AAV (Phase 3)
  • Phenylketonurie: AAV-PAH (Phase 2)
  • Kardial: AAV-SERCA2a, CRISPR für arrhythmogene Kardiomyopathie
  • HIV: CCR5-Editierung (EBT-101, CRISPR-Exzision des Provirus)

Schlüsselherausforderungen

  • Immunogenität: Vorhandene AAV-Antikörper schließen viele Patienten aus.
  • Haltbarkeit: Episomale AAV-Genome verdünnen sich in teilenden Zellen.
  • Off-Target-Editierung: CRISPR-Spezifitätsbedenken.
  • Kosten: 1–3 Millionen Dollar pro Behandlung; Zugangsgleichheit ist ein großes Problem.
  • Herstellung &. regulatorische Komplexität: Skalierung personalisierter Therapien bleibt schwierig.

Die Gentherapie wandelt sich von einer Nische für seltene Krankheiten zu einer breiteren therapeutischen Modalität – aber Kosten, Zugang und Langzeitsicherheit bleiben im Vordergrund.

Genetische Störungen

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Gesundheitswissenschaften
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