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Menschen mit Mukoviszidose erben fehlerhafte genetische Informationen und können keine normalen CFTR-Proteine ​​produzieren. Wissenschaftler haben Gentherapie eingesetzt, um DNA-Segmente einzufügen, die für das fehlende CFTR kodieren.

Wissenschaftler haben mithilfe der Gentherapie DNA-Segmente, die für das fehlende CFTR-Protein kodieren, in die Zellen von Menschen mit Mukoviszidose eingefügt. Dieser Ansatz zielt darauf ab, die Funktion des CFTR-Proteins wiederherzustellen und den zugrunde liegenden genetischen Defekt zu korrigieren, der die Krankheit verursacht.

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