Amerikanische und europäische Wissenschaftler verwendeten Lentiviren in einem bahnbrechenden klinischen Versuch, der darauf abzielte, die Adrenoleukodystrophie (ALD) zu heilen, eine tödliche Gehirnerkrankung bei jungen Jungen, die durch ein mutiertes ALD-Gen verursacht wird. Das Lentivirus lieferte eine korrekte Version des ALD-Gens an zwei junge Patienten, und 2009 verkündeten die Wissenschaftler, dass sie das Fortschreiten der Krankheit gestoppt hatten.
Lentiviren
- Lentiviren sind Retroviren, da ihre genetische Information in RNA und nicht in DNA enthalten ist. Sie infizieren menschliche Zellen, und ein spezielles Enzym wandelt ihre RNA in DNA um, die sich in die zelluläre DNA integriert. Die Zellen replizieren diese Gene, die mehr Viren produzieren, die andere Zellen infizieren.
Modifikationen
- Wissenschaftler modifizierten die Lentiviren. Anstatt die Virusgene in eine Zelle zu liefern, liefert das modifizierte Lentivirus ein therapeutisches Gen wie ALD. Sie platzierten die Gene für die viralen Strukturproteine in Plasmiden, die kleine DNA-Stücke sind. Ein separates Plasmid enthält das ALD-Gen.
Transfektion
- Wissenschaftler produzieren die modifizierten Lentiviren durch Transfektion. Sie mischen die Plasmide mit Salzen oder Lipiden, die den Plasmiden den Eintritt in Zellen ermöglichen, wo sie repliziert werden. Die Zellen produzieren die viralen Strukturproteine, die sich zu Viruspartikeln selbst zusammenbauen, die jeweils ein Stück RNA mit dem ALD-Gen enthalten. Diese modifizierten Partikel verlassen die Zellen in das Wachstumsmedium, wo sie für Gentherapiestudien gesammelt werden.
Verwendungen
- Die Viren sind ein beliebtes Werkzeug zur Modifikation von Zellen für Forschungs- und industrielle Zwecke, zusätzlich zur Gentherapie. Zum Beispiel können Zellen hergestellt werden, die Insulin für die pharmazeutische Produktion oder Grünes Fluoreszierendes Protein für das Tracking von Zellen in Migrationsstudien exprimieren.
