Derzeit sind über 7.000 genetische Erkrankungen bekannt , laut der GeneReviews-Datenbank des National Center for Biotechnology Information (NCBI). Und für schätzungsweise 85 % dieser seltenen Krankheiten gibt es keine zugelassene Heilung. Jede dieser Krankheiten wird durch einen spezifischen genetischen Defekt verursacht, obwohl mit einigen mehr als ein genetischer Defekt verbunden ist.
