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Myelodysplastische Syndrome, auch als Myelodysplasie bekannt, sind eine Gruppe von Störungen, die durch fehlerhafte Stammzellen im Knochenmark gekennzeichnet sind, was zu einer verringerten Menge gesunder Blutzellen führt. Dies wiederum kann zu mehreren Komplikationen und Gesundheitsproblemen führen. Leider gibt es keine Heilung, und die Behandlung konzentriert sich auf das Management der Symptome und eine Vielzahl von Therapien. Die angewandte Behandlungsmethode hängt davon ab, wie der Zustand auftrat.
Die Weltgesundheitsorganisation hat myelodysplastische Syndrome in acht Subtypen unterteilt, jeder mit einzigartigen Blutzell- und Knochenmarkmerkmalen. Dazu gehören: refraktäre Anämie, refraktäre Anämie mit ringförmigen Sideroblasten, refraktäre Zytopenie mit multilineärer Dysplasie, refraktäre Zytopenie mit multilineärer Dysplasie und ringförmigen Sideroblasten, unklassifiziertes myelodysplastisches Syndrom, refraktäre Anämie mit überschüssigen Blasten Typen 1 und 2 und myelodysplastisches Syndrom, assoziiert mit isolierter del(5q) Chromosomenabnormalität.
Die genaue Ursache von myelodysplastischen Syndromen ist unbekannt. Die meisten Fälle sind idiopathisch (spontan ohne bekannte Ursache auftretend) und werden als de-novo-myelodysplastische Syndrome bezeichnet. Diese sind in der Regel leichter zu behandeln als sekundäre myelodysplastische Syndrome, die normalerweise nach einer Krebstherapie oder langfristiger Exposition gegenüber verschiedenen Umweltgiften wie Schwermetallen und Pestiziden auftreten.
Die Symptome beginnen typischerweise zu erscheinen, wenn der Vorrat gesunder Blutzellen zu schwinden beginnt. Sie können Müdigkeit, blasse Haut, Blutungen unter der Haut, Gewichtsverlust und Infektionen umfassen.
Die Hauptnebenwirkung des myelodysplastischen Syndroms ist ein Mangel an roten Blutzellen, genannt Anämie. Dies kann oft zu Müdigkeit führen. Um dies zu behandeln, können Transfusionen von roten Blutzellen verabreicht werden. Der Vorgang ist in der Regel sicher ohne Begrenzung, wie oft er durchgeführt werden kann. Im Falle, dass Thrombozyten signifikant reduziert sind, können sie ebenfalls transfundiert werden.
Mögliche Nebenwirkungen umfassen die Möglichkeit, dass sich Antikörper gegen die transfundierten Blutzellen entwickeln, was ihre Wirkung schwächen kann. Darüber hinaus enthalten die roten Blutzellen Eisen, das sich ansammeln und potenziell ernste Herz- und Leberprobleme verursachen kann. Dies wird typischerweise mit Dosen von Vitamin C und einem chelatierenden (bindenden) Mittel wie Deferasirox, das intravenös verabreicht wird, ausgeglichen, was die Toxizität von Eisen verringert.
Es gibt Medikamente, die als hämatopoetische (wörtlich „Blutbildner“) Wachstumsfaktoren bekannt sind, um verlorene rote Blutzellen zu ersetzen, indem sie deren Produktion erhöhen. Beispiele sind Erythropoetin und Darbepoetin. Andere Wachstumsfaktoren können den Vorrat an weißen Blutzellen erhöhen, was das Immunsystem stärken und helfen kann, Infektionen abzuwehren.
Zwei Medikamente wurden von der Food and Drug Administration zur Behandlung von myelodysplastischen Syndromen zugelassen: Azacitidin und Decitabin. Bekannt als Differenzierungsmittel, wirken sie, indem sie Blastozellen (Zellen im Reifestadium) ermutigen, sich richtig zu gesunden roten Blutzellen zu entwickeln. Diese Medikamente sind wirksam, da sie das Fortschreiten des Zustands in eine akute myeloische Leukämie verlangsamen oder verhindern können.
Schließlich kann Lenalidomid, ein Medikament mit einer chemischen Zusammensetzung ähnlich wie Thalidomid, bei Patienten mit Myeloplasie, assoziiert mit isolierter del(5q) Chromosomenabnormalität, verwendet werden. Seine Wirksamkeit kann die Notwendigkeit von Bluttransfusionen überflüssig machen, und Nebenwirkungen sind minimal. Eine im Februar 2005 im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studie kam zu dem Schluss, dass Lenalidomid eine wirksame Behandlungsmethode für diejenigen war, die nicht auf Erythropoetin (ein Protein, das rote Blutzellen produziert) ansprachen oder auf konventionelle Therapie nicht ansprachen.
Stammzelltransplantationen sind eine der effektivsten Möglichkeiten, myelodysplastische Syndrome zu behandeln, obwohl sie auch die höchsten Risiken bergen, insbesondere für ältere Erwachsene. Transplantationsbedingte Todesfälle sind häufig, und als solche sind die meisten nicht für die Transplantation geeignet.
Eine neue Form der Stammzelltransplantation, die darauf ausgelegt ist, bei Erwachsenen effektiver und weniger gefährlich zu sein, ist die nonmyeloablative Transplantation. Vor einer Stammzelltransplantation werden die Stammzellen des Wirts typischerweise durch Chemotherapie zerstört, bevor die des Spenders implantiert werden. Angesichts des Potenzials für Stammzelltransplantationen, abgestoßen zu werden, beinhaltet die nonmyeloablative Transplantation die Unterdrückung des Immunsystems, um dies zu verhindern, und vermeidet die Notwendigkeit von hohen Dosen Chemotherapie.
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