Phase 1: Sicherheit und Pharmakokinetik
- Teilnehmer: 20–100 gesunde Freiwillige (manchmal Patienten)
- Ziele: Maximale verträgliche Dosis (MTD) bestimmen, Pharmakokinetik/Pharmakodynamik charakterisieren, akute Nebenwirkungen identifizieren
- Design: Oft offen-label, Dosiseskalation
Phase 2: Wirksamkeit und Dosisfindung
- Teilnehmer: 100–300 Patienten mit der Zielerkrankung
- Ziele: Vorläufige Wirksamkeit bewerten, Sicherheit weiter evaluieren, optimale Dosis und Regime etablieren
- Design: Oft randomisiert, kontrolliert (kann offen-label sein)
Phase 3: Bestätigende Wirksamkeit und Sicherheit
- Teilnehmer: 1.000–3.000+ Patienten
- Ziele: Statistisch robuste Evidenz der Wirksamkeit vs. Placebo/Standardversorgung liefern, Nebenwirkungen in diversen Populationen überwachen, regulatorische Zulassung unterstützen
- Design: Multizentrisch, randomisiert, doppelt blind, kontrolliert
Phase 4: Post-Marketing-Überwachung
- Teilnehmer: Große, heterogene reale Populationen
- Ziele: Seltene/langfristige Nebenwirkungen erkennen, Arzneimittelinteraktionen bewerten, Ergebnisse in besonderen Subgruppen (Kinder, Ältere, Komorbiditäten) evaluieren, Wirksamkeit in der Routinepraxis vergleichen
- Design: Beobachtungsstudien, Register, pragmatische Studien
Hinweis: Teilnehmerzahlen sind annähernd und variieren je Krankheitsgebiet, Arzneimitteltyp und regulatorischen Anforderungen.
