Phase-III-Klinische Studien verstehen: Ein umfassender Leitfaden

Klinische Studien testen die Wirksamkeit und Sicherheit neu entwickelter Arzneimittel und Medizinprodukte. Die U.S. Food and Drug Administration analysiert die Daten aus klinischen Studien, um zu bestimmen, ob das Arzneimittel oder Medizinprodukt für die Anwendung in medizinischen Therapien sicher ist. Jede Phase einer klinischen Studie wird dadurch definiert, wie das Arzneimittel oder Medizinprodukt ausgewertet werden soll; die Daten aus jeder Phase müssen von der FDA genehmigt werden, bevor die nächste Phase beginnen kann.

Phase 1

Bevor ein Pharma-oder Biotechnologieunternehmen mit Phase-III-Klinischen Studien beginnen kann, müssen die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bestimmt werden. Phase-1-Studien umfassen typischerweise die Rekrutierung einer kleinen Gruppe gesunder Freiwilliger, die das Arzneimittel in verschiedenen Dosen einnehmen. Es ist entscheidend, die Sicherheit des Arzneimittels oder Medizinprodukts zu bewerten, bevor man zu anderen Phasen übergeht, da viele dieser Arzneimittel und Medizinprodukte ausschließlich unter Verwendung von Tiermodellen entwickelt wurden. Zudem sind Phase-1-Studien darauf ausgelegt, zu bewerten, wie der menschliche Körper das Arzneimittel aufnimmt, metabolisiert und ausscheidet.

Phase II

Sobald die Sicherheit bestätigt ist, werden Forscher zur Bewertung der Wirksamkeit des Arzneimittels übergehen. Diese Studien werden durchgeführt, indem die Ergebnisse bei Patienten, die die experimentelle Behandlung erhalten, mit einer Kontrollgruppe von Patienten verglichen werden, die die Standardbehandlung oder ein Placebo erhalten. Diese Tests sind häufig „doppelblind“, was bedeutet, dass weder die Forscher noch die Patienten wissen, ob sie die traditionelle, Placebo- oder experimentelle Behandlung erhalten; dieser Ansatz wird verfolgt, um die Auswirkungen des sogenannten „Placebo-Effekts“ auf die experimentellen Ergebnisse zu bewerten.

Phase III

Sobald Sicherheit und Wirksamkeit der FDA ausreichend nachgewiesen wurden, können Forscher zu den entscheidenden Phase-III-Studien übergehen. Laut ClinicalTrials.gov erfordern diese Tests die Rekrutierung von Hunderten bis Tausenden von Patienten und können mehrere Jahre dauern. Phase-III-Studien sind darauf ausgelegt, die Wirksamkeit des Arzneimittels oder Medizinprodukts gründlicher zu bewerten, den Nutzenbereich und unerwünschte Reaktionen sowie etwaige langfristige Nebenwirkungen zu identifizieren. Sobald diese Studien abgeschlossen sind, kann der Entwickler des Arzneimittels oder Medizinprodukts die FDA-Zulassung beantragen und mit der Vermarktung des Arzneimittels beginnen. Laut „CenterWatch“ werden 70 bis 90 Prozent der Arzneimittel, die in Phase-III-Studien eintreten, von der FDA zugelassen.

Vorteile

Staatlich regulierte klinische Studien sind darauf ausgelegt, die Bandbreite und Qualität der der Öffentlichkeit zur Verfügung stehenden Medizinprodukte und Arzneimittel zu kontrollieren; die FDA fungiert als Torwächter zwischen Pharmaunternehmen und amerikanischen Verbrauchern. Mit jeder Phase von klinischen Studien besteht das Potenzial, dass das Arzneimittel oder Medizinprodukt als unsicher für die Anwendung in der Humantherapie eingestuft wird.