Orphan Drugs & FDA: Verständnis des Orphan Drug Act

Eine orphan disease ist eine Krankheit, die nur eine kleine Anzahl von Menschen betrifft. Wenn eine Krankheit keine große Anzahl von Menschen betrifft, gibt es weniger Finanzierung, um Behandlungen für diese Erkrankung zu finden. Im Jahr 1983 verabschiedete der Kongress den Orphan Drug Act, um dieser Sorge zu begegnen. Medikamente, die eine orphan disease behandeln, werden Orphan Drugs genannt. Die FDA ist für die Umsetzung des Orphan Drug Act verantwortlich, und das Office of Orphan Products Development verwaltet das Förderprogramm.

Was ist eine orphan disease?

Laut „Orphan Products“ ist eine orphan disease eine seltene Krankheit oder Erkrankung, die weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betrifft. Dazu gehören Erkrankungen wie Lou-Gehrig-Krankheit, Tourette-Syndrom und Akromegalie, allgemeiner bekannt als Riesenwuchs. Die meisten, aber nicht alle orphan diseases werden durch eine genetische Abnormalität oder einen Defekt verursacht. Aufgrund der Seltenheit dieser Krankheiten ist es für Patienten oft sehr schwierig, eine genaue Diagnose zu erhalten.

Der Orphan Drug Act

Der Orphan Drug Act wurde 1983 verabschiedet. Dieses Gesetz gab Unternehmen finanzielle Anreize, Orphan Drugs für seltene Krankheiten zu erforschen, zu entwickeln und zu vermarkten. Laut „The Orphan Drug Act: Implementation and Impact“ sind pharmazeutische Unternehmen, die Orphan Drugs entwickeln, berechtigt, Fördergelder für klinische Studien sowie bis zu fünfzig Prozent der Kosten für klinische Studien am Menschen zu erhalten. Das Unternehmen erhält außerdem exklusive Vermarktungsrechte für sieben Jahre.

Wirksamkeit des Orphan Drug Act

Seit der Umsetzung des Orphan Drug Act ist die Anzahl der von der FDA zugelassenen Orphan Drugs erheblich gestiegen. Laut „Orphan Products: Hope for People With Rare Diseases“ wurden in den zehn Jahren vor der Umsetzung des Orphan Drug Act nur 10 neue Medikamente von der FDA zugelassen. Seit 1983 wurden über 250 neue Orphan Drugs zugelassen und sind für Patienten mit seltenen Krankheiten auf dem Markt.

Förderprogramm

Das Office of Orphan Products Development (OOPD) der FDA ist für die Prüfung aller Förderanträge gemäß dem Orphan Drug Act verantwortlich. Laut „FDA's Office of Orphan Products“ stehen etwa 14,2 Millionen US-Dollar an Fördergeldern zur Verfügung. Das OOPD sammelt auch Informationen über Orphan Drugs und neue Medikamente, die sich noch in der Testphase befinden, und verteilt diese an Patienten, um ihnen bei der Planung ihrer Behandlung zu helfen und sie über neue klinische Studien zu informieren.

Nachteil des Orphan Drug Act

Der Nachteil des Orphan Drug Act ist, dass er für bestimmte pharmazeutische Unternehmen ein Monopol geschaffen hat. Da das Gesetz dem Unternehmen exklusive Vermarktungsrechte für sieben Jahre gibt, gibt es keine Konkurrenz, um die Preise der Medikamente zu regulieren. Zum Beispiel kann laut „The Orphan Drug Act: Implementation and Impact“ ein Orphan Drug, Alglucerase, bis zu 300.000 US-Dollar pro Jahr kosten. Obwohl die Preise in vielen Fällen ähnlich wie bei Nicht-Orphan-Drugs sind, haben Patienten aufgrund des Exklusivitätsfaktors nicht die Möglichkeit, eine Generikaversion des Medikaments zu kaufen.