FDA-Phase-III-Klinische Studien: Der Arzneimittelzulassungsprozess

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) verlangt von Arzneimittelunternehmen, Phase-III-Klinische Studien durchzuführen, um die Wirksamkeit und Sicherheit eines investigativen Arzneimittels in der Ziel-(beabsichtigten) Patientenpopulation zu bewerten. Diese Forschung liefert Daten zu den Risiken und Nutzen der Therapie, damit die FDA entscheiden kann, ob ein Arzneimittel zur Vermarktung zugelassen werden soll.

Phase-III-Testung

Um Phase III zu erreichen, benötigt ein investigatives Arzneimittel ein etabliertes angemessenes Sicherheitsprofil in einer kleinen Gruppe gesunder Freiwilliger (Phase I) sowie einige Hinweise auf seine Wirksamkeit in einer größeren Patientengruppe (Phase II). In Phase III wird das experimentelle Arzneimittel einer großen Gruppe von Menschen (in der Regel mehrere hundert bis mehrere tausend Patienten in der Zielpopulation) verabreicht, um seine Wirksamkeit zu bestätigen, mögliche Nebenwirkungen der Therapie zu überwachen, es mit üblichen Behandlungen zu vergleichen und Daten zu sammeln, die es Klinikern ermöglichen, das Arzneimittel sicher zu verschreiben.

Studienplan

Die meisten Phase-III-Studien verwenden randomisierte Studien mit angemessenen Kontrollen, entweder einem aktiven Comparator oder Placebo (einem inaktiven Präparat). Die Studie folgt einem sorgfältig kontrollierten Protokoll (Studienplan), das detailliert beschreibt, wie die Studie durchgeführt wird, einschließlich verabreichter Dosierungen und ausgewerteter Endpunkte. Einer der wichtigsten Aspekte von Phase-III- oder spätstadialen klinischen Studien ist die Bewertung eines klinisch bedeutsamen Endpunkts, um den klinischen Nutzen eines investigativen Arzneimittels nachzuweisen. Die National Institutes of Health und die FDA überwachen diese Studien streng.

Goldstandard

Die strengsten Phase-III-Klinischen Studien sind randomisierte klinische Studien (RCTs), bei denen Patienten per Zufall zwei oder mehr alternative Behandlungen erhalten. Weder die Studienteilnehmer noch diejenigen, die das Arzneimittel verabreichen (Ärzte oder Krankenschwestern), kennen die Art der Behandlung (Doppelblind). Dieses „Blinding“ entfernt jede Verzerrung aus der Berichterstattung darüber, wie das Arzneimittel im klinischen Studienumfeld wirkt. Jede klinische Studie in den USA erfordert die Genehmigung und Überwachung durch ein Institutional Review Board, um sicherzustellen, dass die Durchführung der Studie ethisch ist und die Risiken für Studienteilnehmer minimal sind. Alle freiwilligen Patienten müssen eine Einwilligungserklärung unterzeichnen, die die Art der Studie angibt und besagt, dass sie jederzeit aus der Studie austreten können, wenn sie nicht länger teilnehmen möchten.

Ergebnisse

Die Ergebnisse von Phase-III-Klinischen Studien sind in dem Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels enthalten, den ein Unternehmen zur Arzneimittelzulassung bei der FDA einreicht. Arzneimittelunternehmen führen in der Regel zwei oder mehr Phase-III-Studien durch. Diese Daten werden in der Produktbeilage für die neue Arzneimittelentität erscheinen.