Klinische Studien: Die entscheidende Rolle bei der Arzneimittelentwicklung

Einleitung

Klinische Studien sind medizinische Forschungsstudien, die normalerweise von Wissenschaftlern, Ärzten, Krankenhäusern, Universitäten und der Pharmaindustrie selbst durchgeführt werden. Teilnehmer (Probanden) in einer klinischen Studie haben die strengen Zulassungskriterien der Studie erfüllt und haben nach sorgfältiger Erklärung der Risiken, Vorteile und Alternativen der Studienbehandlung durch den Untersucher ihre informierte Einwilligung zur Teilnahme gegeben. Die FDA überprüft die Ergebnisse klinischer Studien in vielen Phasen sorgfältig, bevor sie ein neu entwickeltes Arzneimittel für die kommerzielle Verfügbarkeit und Verwendung in der Allgemeinbevölkerung genehmigt.

Phase 1-Studien

• Phase-Eins-Klinische Studien sind die frühesten Studien eines neuen Arzneimittels. Dies sind normalerweise sehr kleine Studien, weil die primären Ziele darin bestehen, festzustellen, ob das neue Arzneimittel überhaupt sicher für Menschen ist, und einen sicheren Dosierungsbereich zu bestimmen. Über das Arzneimittel ist in dieser Phase sehr wenig bekannt, obwohl es möglicherweise Tier- oder Labortests durchlaufen hat.

Phase 2-Studien

• Phase-Zwei-Klinische Studien sind größer, oft mit mehreren hundert oder sogar tausend Teilnehmern. In diesen Studien wird das Arzneimittel auf Wirksamkeit bei den spezifischen Erkrankungen getestet, die in der Studie untersucht werden. Die Studienprobanden werden auch sorgfältig auf Nebenwirkungen und unerwünschte Ereignisse aufgrund des neuen Medikaments überwacht.

Phase 3-Studien

• Phase-Drei-Klinische Studien verwenden das Studienmedikament in noch größeren Gruppen, oft Tausenden von Probanden, um Wirksamkeit sowie Nebenwirkungen und Toxizitäten weiter zu testen und zu bestätigen. Bei einigen Erkrankungen kann das neue Studienmedikament mit älteren, Standardmedikamenten verglichen werden, um zu sehen, ob das neue Arzneimittel so wirksam ist oder möglicherweise wirksamer als die aktuellen Standardtherapien. Auch in einigen Studien kann einigen Patienten ein Placebo-Medikament verabreicht und die Ergebnisse mit dem neuen Studienmedikament bei anderen Patienten verglichen werden. Die Probanden werden nicht wissen, ob sie ein Placebo oder das untersuchende Arzneimittel erhalten.

FDA-Zulassung

• Die FDA verwendet die Ergebnisse klinischer Studien, insbesondere Phase-Drei-Studien, um zu entscheiden, ob sie das Arzneimittel genehmigen und für welche Indikationen. Die FDA-Zulassung ist erforderlich für die Vermarktung und den Verkauf des Arzneimittels in den Vereinigten Staaten. Die FDA kann auch empfehlen, dass Phase-Vier-Studien, auch bekannt als Post-Marketing-Studien, durchgeführt werden, um die Nebenwirkungen und Wirksamkeit des neuen Arzneimittels weiter zu bestätigen. Post-Marketing-Studien können verwendet werden, um die gekennzeichneten Risiken und Warnungen zu definieren, Indikationen für das Medikament zu erweitern und in seltenen Fällen, eine Indikation zu entfernen, wenn das Arzneimittel als toxischer oder weniger wirksam als die ersten Studien nahelegten erwiesen wird.